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hg8868体育旧版官网将在第26届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上通过口头报告发布其基于LEAPER™ 2.0的体内RNA编辑hg8868体育旧版官网在非人灵长类(NHP)模型中的临床前概念验证数据

发布时间:23-05-03 04:30 来源: EdiGene 点击量:2225


中国北京,202353日,hg8868体育旧版官网宣布在第26届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上,公司将以口头报告形式发布其体内RNA编辑hg8868体育旧版官网在非人灵长类(NHP)模型(包括疾病模型)中的临床前概念验证数据。这一hg8868体育旧版官网基于公司拥有自主知识产权的LEAPER™ 2.0技术开发,LEAPER 2.0无需引入外源蛋白、通过特殊设计的环状RNA实现RNA编辑。本次会议将于2023516日至20日在美国加利福尼亚州洛杉矶举行。hg8868体育旧版官网是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的生物医药企业,致力于开发变革型基因编辑hg8868体育旧版官网,以满足未被满足的临床需求。


来自特定非人灵长类(NHP)疾病模型的数据,证明了基于LEAPER™ 2.0的体内RNA编辑在研hg8868体育旧版官网的临床前安全性和有效性,并展示了出色的编辑效率。LEAPER™利用特殊设计的arRNAADAR-recruiting RNA)招募内源ADAR蛋白(Adenosine Deaminase Acting on RNA),实现了对RNA的高效、精准编辑。此外,无需引入外源蛋白的特性,显著降低了递送难度,并避免了相关的免疫原性等问题。我们还开发了算法以限制旁观者效应,保证了LEAPER™ 2.0的高特异性。这些成果显示,我们将LEAPER™ 2.0转化为全新hg8868体育旧版官网的工作取得了实质进展。


“这项体内RNA编辑hg8868体育旧版官网的巨大潜力令人振奋,它有望通过AG的编辑来解决很多还没有被满足的治疗需求,特别是不仅仅局限于修正GA的突变。”hg8868体育旧版官网首席技术官袁鹏飞博士表示,“我们的团队正在聚合内部资源以及拓展外部合作,推进领先项目,以开发出真正能够为患者带来获益和改变的创新hg8868体育旧版官网。我们当前主要聚焦在眼科、神经肌肉和中枢神经系统疾病等领域。”


口头报告详细信息:

题目:通过AAV递送LEAPER™在非人灵长类(NHP)中实现安全高效RNA编辑
会议时间2023年5月19日,星期五,6:45 am – 8:30 am (北京时间)
会议主题: 基因靶向和基因修正:新技术
会场: 515 AB
报告时间: 8:00 am - 8:15 am (北京时间)
摘要编号: 233


关于hg8868体育旧版官网

hg8868体育旧版官网(EdiGene,Inc.)是一家专注基因编辑hg8868体育旧版官网开发、处于临床阶段的生物医药企业,致力于为血液疾病、肿瘤、眼科、中枢神经系统等疾病领域患者带来变革型hg8868体育旧版官网。公司基于在基因编辑、高通量基因组编辑筛选和生物信息等领域的前沿科技创新实力,推进国际领先的体外和体内基因编辑hg8868体育旧版官网开发。公司已经建立了包括体外hg8868体育旧版官网造血干细胞平台、体外hg8868体育旧版官网通用型CAR-T平台、体内hg8868体育旧版官网RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。如需了解更多信息,敬请访问公司官网:

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